今年六月,美國食品藥物管理局(FDA)正式批准了第一款針對肝癌的CAR-T細胞療法。消息傳來,我們科室的同事都很振奮。因為肝癌一直是很難治療的癌症,尤其對那些已經試過多種治療卻仍然惡化的晚期患者來說,選擇非常有限。
CAR-T治療的原理,說穿了就是一個「細胞特訓班」的故事。
第一步,我們從病人的血液中分離出T細胞——它們是免疫系統中的「士兵」。第二步,在實驗室裡給這些士兵裝上「導航系統」——也就是一個叫做CAR(嵌合抗原受體)的蛋白質,它能精確辨識肝癌細胞表面的GPC3標記。第三步,把這些「升級版士兵」大量培養後,再送回病人體內。這些帶著導航的T細胞會精準找到肝癌細胞,發動攻擊。
聽起來像科幻電影對不對?但它已經是真實的治療手段了。
這項研究成果令人鼓舞:在臨床試驗中,約52%的患者腫瘤明顯縮小,其中18%的患者腫瘤完全消失。對於已經用過兩種以上治療都失敗的晚期肝癌患者來說,這樣的數字是非常了不起的。更重要的是,有效果的患者,療效平均持續了將近一年半。
當然,CAR-T並非沒有風險。最常見的不良反應是「細胞因子釋放症候群」——簡單說就是免疫細胞被大量激活後引起的全身性發炎反應,病人可能會發高燒、血壓下降。好消息是,醫生們現在已經很有經驗處理這種情況,絕大多數(92%)都是輕度的,用藥物就能控制。
費用是一個必須正視的現實問題。目前CAR-T療法的價格仍然非常高昂,但好消息是,隨著技術成熟和生產流程改進,價格正在逐步下降。同時,越來越多保險和慈善計劃開始涵蓋這類治療。我建議有需要的家庭,可以向醫院的社工諮詢經費援助方案。
肝癌是全球第六大常見癌症,而中國的肝癌患者數量佔全球將近一半。這項新療法的出現,為許多原本「無藥可用」的家庭帶來了新的希望。作為一名看過太多肝癌患者離去的老醫生,這一刻,我等了很久。